Andreas Wirsz, ein 32-jähriger Mann aus Fürth, kämpft mit der verheerenden Diagnose Muskeldystrophie vom Typ Duchenne. Trotz der Herausforderungen, die diese seltene Erkrankung mit sich bringt, kann er einige Bewegungen seiner Arme ausführen und spricht noch. Seit 17 Jahren ist er auf das Medikament Translarna (Ataluren) angewiesen, das ihm zufolge seine einzige lebensrettende Therapie darstellt. Die jährlichen Kosten für das Medikament belaufen sich auf erschreckende 400.000 Euro.
Die Situation wurde für Andy jedoch zunehmend problematisch, da seine Krankenkasse die Kostenübernahme verweigert. Trotz der bestehenden Zulassung des Medikaments gibt es Uneinigkeit zwischen der Europäischen Kommission und der europäischen Zulassungsbehörde. Diese Uneinigkeit betrifft die Verlängerung der Marktzulassung von Translarna. Im Januar 2024 stellte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA fest, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Translarna negativ ausfällt. Grund dafür ist das Fehlen ausreichender Beweise für die positive Wirkung des Medikaments.
Petition für Patienten
Um den finanziellen Druck zu mindern, hat Andy eine Spendenkampagne ins Leben gerufen. Er sieht sich gezwungen, die Kosten für das Medikament privat zu finanzieren, da er die exorbitanten 400.000 Euro pro Jahr nicht alleine aufbringen kann. Mit seiner Spendenaktion möchte er die Öffentlichkeit um Unterstützung bitten, um den Zugang zu dem für ihn lebenswichtigen Medikament zu sichern.
Unterstützung durch die Gemeinschaft
Die Herausforderungen, vor denen Menschen mit seltenen neuromuskulären Erkrankungen stehen, sind enorm. Der Präsident und CEO der Muscular Dystrophy Association (MDA), Donald S. Wood, betont die Bedeutung von Engagement und Unterstützung aus der Gemeinschaft, um Fortschritte in der Forschung und der Entwicklung neuer Therapien zu erzielen. Durch wissenschaftliche Entdeckungen werden auch mehr verbreitete Krankheiten betroffen, die Millionen von Menschen weltweit betreffen.
Die MDA arbeitet daran, die Schwierigkeiten in der Forschung und beim Zugang zu Behandlungsoptionen zu bewältigen. Ihre Erfolge umfassen Fortschritte in der genetischen Forschung, verbesserte Diagnosetechniken und multidisziplinäre Pflege. Gemeinsam mit der Öffentlichkeit setzt sich die MDA dafür ein, das Bewusstsein für Muskeldystrophien und verwandte Erkrankungen zu schärfen und nötige Veränderungen zu bewirken. Der Fall von Andreas Wirsz unterstreicht erneut die Dringlichkeit dieses Engagements.