Andreas Wirsz aus Fürth sieht sich in einer verzweifelten Lage. Der 32-Jährige leidet an Muskeldystrophie vom Typ Duchenne, einer schweren erblichen Erkrankung, die nahezu ausschließlich Jungs betrifft. Bei der Duchenne-Muskeldystrophie kommt es zum vollständigen Fehlen des Muskel-Eiweißes Dystrophin, was zu fortschreitender Muskeldegeneration führt. Nach Schätzungen leben in Deutschland zwischen 1.500 und 2.000 Menschen mit dieser Form der Muskeldystrophie, die im Kindes- und Jugendalter die Mobilität erheblich einschränkt.Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke stellt klar, dass aktuell etwa 1 von 3.500 bis 5.000 neugeborenen Jungen betroffen ist.
Andy hat seit 17 Jahren das Medikament Translarna (Ataluren) erhalten. Für ihn stellt es die einzige verfügbare Therapie dar, die ihm das Leben rettet. Die Kosten für dieses lebenswichtige Medikament belaufen sich auf satte 400.000 Euro pro Jahr. Doch nun weigert sich seine Krankenkasse, die Kosten zu übernehmen, obwohl Translarna eine bestehende Zulassung hat. Grund hierfür ist eine Uneinigkeit zwischen der EU-Kommission und der europäischen Zulassungsbehörde über die Verlängerung der Marktzulassung. InFranken berichtet, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA im Januar 2024 zu dem Schluss kam, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis des Medikaments negativ ausfällt. Es fehlen demnach ausreichende Beweise für die positive Wirkung von Translarna.
Petition und öffentliche Unterstützung
Angesichts dieser bedrohlichen Situation hat Andys Familie eine Petition an die EMA und die Europäische Kommission gestartet. Diese Petition macht auf über 800 Patienten in Europa aufmerksam, die auf Translarna angewiesen sind. Die Hoffnung der Familie ist, durch öffentliche Unterstützung auf die Dringlichkeit der Situation aufmerksam zu machen. Am 28. Oktober 2024 gab Andy auf Instagram ein Update und bestätigte, dass der CHMP seine negative Meinung zu Translarna aufrechterhalten hat, was seine finanzielle und psychische Belastung weiter erhöht.
Andy, der körperlich stark eingeschränkt ist, kann noch seine Arme leicht bewegen und sprechen. Dennoch sieht er sich einem finanziellen Kampf gegenüber, den er allein nicht bewältigen kann. In einem eindringlichen Appell bittet er die Öffentlichkeit um finanzielle Unterstützung für die Kosten des Medikaments, die er privat decken müsste, falls die Krankenkasse weiterhin nicht zahlen sollte.
Die Umstände, mit denen Andy und zahlreiche andere Betroffene konfrontiert sind, werfen grundlegende Fragen zur Arzneimittelversorgung und den Herausforderungen bei der Bewilligungskostenübernahmen durch die Krankenkassen auf. Währende der Zugang zu innovativen Therapien für viele Patienten unerlässlich ist, scheinen bürokratische Hürden und Uneinigkeiten auf politischer Ebene die Lebensqualität und Chancen der Betroffenen stark zu gefährden.
Die Situation von Andreas Wirsz ist ein besorgniserregendes Beispiel für das, was viele Patienten mit Muskeldystrophie erleiden müssen, und ein Aufruf zur Veränderung der aktuellen Gesundheitsversorgung und der Arzneimittelpolitik in Europa.